写于 2018-12-05 10:06:02| 云顶娱乐平台| 国外

他们是生物技术革命的坚固,温顺的主力:中国仓鼠卵巢细胞,微生物工厂,生产最终成为药物的蛋白质,如Enbrel,Amgen对类风湿性关节炎的重磅炸弹治疗这些细胞开始他们的旅程小瓶子,在一个看起来像橙色的营养肉汤中旋转Kool-Aid几个星期,基因改造的“CHO”细胞将被轻轻地鼓励繁殖 - 而且他们确实每天都会增加一倍的数量

精致的新生细胞将被宠爱正确的食物,恰到好处的温度和适量的氧气,并保护免受入侵的微生物CHO细胞产生Enbrel多年来在Amgen的Bothell工厂,科学家学会了如何保持它们的健康和繁殖现在,他们的细胞后代很难在罗德岛的一个2层,2万升的不锈钢罐中工作,开出一种将作为Enbrel出售的蛋白质,对于一种扭曲和削弱2100万美国人关节的疾病的治疗长途旅行 - 复杂,细腻且难以重建 - 是Enbrel和其他新一代生物工程药物如此昂贵的一个原因Enbrel成本约为1,500美元一个月自该药物于1998年批准使用以来,其他用于治疗类风湿性关节炎,多发性硬化症,癌症和其他疾病的新一代生物工程药物已经上市,所有这一切都可以通过分子生物学的相同突破实现

对于许多患者来说,这些特殊药物已证明接近奇迹大多数投保患者仍然只支付其成本的一小部分但是越来越多的人,通常是那些患有慢性长期疾病的患者,发现他们必须支付更多--20%至50%的费用, Enbrel是最早的大型生物技术药物之一的故事,介绍了可能改变制药行业的力量 - 以及健康保险,以及类风湿性关节炎是一种asty疾病未经检查,炎症,关节破坏性改变和骨骼溶解导致 - 伴随着疼痛 - 可导致残疾,失去工作时间和需要进行骨科干预20世纪80年代中期,注射金盐和甲氨蝶呤药丸医生必须提供抗炎药物,如阿司匹林,布洛芬和类固醇,对于大多数患者来说,黄金并不是很有帮助,而且长期使用甲氨喋呤(最初被批准用于治疗癌症)并不多见

西雅图风湿病学家菲利普·梅斯博士指出,他的治疗效果更好,但可能存在“显着的肝脏毒性”和其他副作用,并且没有完全阻止基础疾病逐渐破坏关节“我甚至不相信我们认为相当不错的东西当时,“Mease说,当时的目标,他说,只是为了”消除边缘“的痛苦和破坏性的变化”分子生物领域的静悄悄的革命瑞典医学中心科学家风湿病学研究主任Mease表示,对于关节炎的基本机制 - 为什么免疫细胞开始攻击它们旨在保护Enbrel的身体,由Immunex开发的“和分子免疫学”改变了这一切

在博塞尔,1998年获得批准,位于加利福尼亚州Thousand Oaks的Amgen四年后收购了Immunex.Enbrel的生产发生在Bothell,Interbay和Rhode岛的实验室早期,Mease对Enbrel对类风湿性关节炎患者的影响感到惊讶银屑病关节炎“我们能够极大地帮助患者,”他说,最重要的是,关节X射线显示,在许多情况下,该药物显着抑制 - 甚至停止 - 疾病的进行性损害“人们说,'你'让我回到了我的生活''我可以重新开始工作'令人印象深刻“在格林威治,罗德岛,安进投资超过150亿美元在一个包含Enbrel“哺乳动物蛋白”生产设施的校园里,这是世界上最大的生产设施之一

巨大水箱中的CHO细胞吐出的蛋白质经过最后一系列的净化和过滤,在严格的无菌条件下进行精细的过程测试确认质量和纯度 - 或者批次被废弃如果一切顺利,从那个巨大的坦克中留下的东西 - 原始体积的一小部分 - 将作为Enbrel出售Amgen的收益是巨大的 去年,Amgen在北美的Enbrel总销售额达320亿美元

在过去的十年中,其他生物技术药物也出现了不同的工作方式,但使用了类似的原则因为它们会抑制免疫系统,但这些药物都存在安全问题

在一些人中,他们可能导致感染发生或另一种自身免疫性疾病“爆发”,Mease说即使如此,对于他的许多患者,他们的工作非常好 - 控制症状和疾病的进行性关节破坏今天,Mease估计,向上在医学上成熟的西雅图,50%的类风湿关节炎患者使用新一代生物技术注射药物之一,包括Enbrel,Humira,Remicade,Orencia和Rituxan对于一些患者来说,价格已成为障碍大多数医疗保险计划现在要求患者据凯撒家庭基金会(Kaiser Family Foundation)称,支付25%至33%的特殊药品共同保险费或每月至少600美元的共同保险费用,这是一个致力于医疗保健问题的非营利组织

越来越多的私人计划也纷纷效仿,需要百分比共同保险

而不是扁平的共同支付在这一点上,每种生物工程药物都是独一无二的,没有更便宜的通用版本,通常被称为tr的“生物仿制药”仿制药aditional药丸已经降低了成本,因为他们不需要经历长期开发和批准原药所需的试验但生物工程药物,不像药丸,没有化学“配方”,可以很容易地重新创建,注意Amgen的临床制造执行总监Stephen Hill,他们是通过复杂的过程开发和制造的,这些过程始于哺乳动物的转基因细胞,如CHO细胞,酵母或细菌

到目前为止,美国食品和药物管理局还没有不允许使用这些药物的生物仿制药希尔说,一家试图生产生物仿真版Enbrel的公司将不得不重新创建整个开发过程Amgen的工艺和产品开发副总裁Jim Thomas博士表示,科学家已经工作了17年改善Enbrel的生产但是当Amgen试图以更具成本效益的方式制造它时,最终产品略有不同,Amgen报废了项目“它不是Enbrel”,他说(c)2008年俾斯麦论坛报由ProQuest LLC提供保留所有权利